05.10.2013 | Медицина

Ученые совершили прорыв в лечении наследственного рака

Сотрудники Исследовательского института Скриппса предложили новый препарат для лечения наследственной формы рака. Это средство под рабочим названием FRAX97, пишет Medical Xpress.

Оно замедлило распространение опухолевых клеток у животных с нейрофиброматозом второго типа. Заболевание является наследственным, характеризуется появлением на коже и других частях тела множества мягких, мясистых опухолей, состоящих из видоизмененной нервной ткани (нейрофибром). Оно вызвано мутациями в гене NF2 (локализуется в 22-й хромосоме), которые приводят к опухоли слухового нерва, соединяющего внутреннее ухо с мозгом.

Новое соединение, изначально разработанное для лечения нейродегенеративного заболевания, нацеливается на белок p21-activated kinases (PAKs). Эти киназы (энзимы, которые присоединяют фосфатную группу к другим белкам и изменяют их функции) играют важную роль в развитии нейрофиброматоза второго типа. Они также связаны с появлением рака груди и легких.

"Наше исследование показывает: если мы ингибируем эти киназы, то сможем противостоять образованию опухоли, поражающей головной мозг", - говорит автор работы Джозеф Киссил.

Ученые установили, что новое средство замедляет прогрессирование нейрофиброматоза второго типа у животных и сокращает активность PAKs более чем на 80%. Д.Киссил отметил, что ключевым в разработке лекарства является выявление потенциальных агентов, которые обладают достаточной мощью и смогут ограничить действия белка, а также не будут вызывать нежелательных побочных эффектов.

"FRAX97является сильным и высокоселективным ингибитором. Мы смогли показать, что он работает путем уникального механизма", - отмечает автор.

Результаты исследования опубликованы в Journal of Biological Chemistry.

РБК