25.09.2013 | Медицина

Ученые работают над лекарством от карликовости

Французские учёные сделали первые шаги для ликвидации последствий карликовости. Возможно, что методы лечения человека будут разработаны в течение ближайших трёх лет.

По их мнению, негативные эффекты карликовости, которые могут быть вызваны более чем 200 различными заболеваниями и могут включать в себя осложнения, можно излечить инъекциями нужного белка.

Учёные вводили мышам, страдающим ахондроплазией, белок sFGFR3 два раза в неделю в течение трёх недель. За это время у грызунов полностью восстановился рост костей.

"Лечение очень простое, но в то же время оно действительно помогает, — рассказывает Эльвир Гуз (Elvire Gouze) из Средиземноморского центра молекулярных исследований в Ницце (Mediterranean Centre for Molecular Research). – Это всего лишь введение белка. Необходимо сделать ещё несколько шагов, чтобы начать лечить людей тем же методом. Но пока ничто не указало на то, что это невозможно".

Люди, рождённые с ахондроплазией, наиболее распространенной формой карликовости, как правило, невысокого роста, с короткими руками и ногами и относительно большой головой.

Нарушенные пропорции тела приводят к постоянным проблемам с позвоночником, нарушениям слуха и дыхания. Такое состояние вызвано одной мутацией в гене FGFR3, который принимает участие в развитии костной ткани и головного мозга. Исследования также показали, что во многих случаях мутация изменяет рецептор фактора роста фибробластов. Он заставляют клетки, формирующие костную ткань, делиться. Без достаточного количества этих клеток, кости рук и ног не смогут расти и развиться должным образом.

Доктор Гуз отмечает, что три недели у мышей – это эквивалент примерно 15 человеческих лет. Понятно, что делать уколы каждый день в течение столь длительного времени сложно (особенно, когда речь идёт о детях), но можно обойтись и без ежедневных инъекций.

Доктор Гуз подчёркивает, что их разработки не смогут искоренить карликовость во всём мире. Нынешний метод лечения вряд ли поможет людям, уже достигшим возраста полового созревания. Однако молекулярные инъекции способны облегчить страдания взрослого человека, связанные с карликовостью: например, постоянные поясничные и шейные боли, мышечную слабость и заболевания дыхательных путей, а также компрессию спинного мозга.

В дальнейшем исследователи должны провести ещё ряд тестов на мышах и приматах, чтобы увидеть, может ли откладывать лечение или его следует начинать сразу после рождения.

Исследование было опубликовано в журнале Science Translational Medicine.

По публикациям UkrNet